Технологии редактирования генома на основе CRISPR готовы произвести революцию в медицине и промышленности

Системы редактирования генома CRISPR/Cas произвели революцию в биологических исследованиях за последние три года. Их способность с относительной легкостью и доступностью вносить целевые изменения в последовательности ДНК в живых клетках теперь применяется в клинической медицине и окажет значительное влияние на прогресс в разработке лекарств и других терапий, а также в сельском хозяйстве и производстве продуктов питания.

В обзорной статье "Бактериальное происхождение революции CRISPR в редактировании генома", опубликованной в специальном выпуске журнала Human Gene Therapy, представлены возможности и перспективы этой инновации.

Эрик Сонтхаймер (Университет медицинских наук Массачусетса, Вустер) и Родольф Баррангу (Университет штата Северная Каролина, Роли) описывают происхождение этой технологии. Она была создана на основе последовательностей ДНК, обнаруженных у многих бактерий и известных как кластеризованные регулярно чередующиеся короткие палиндромные повторы (CRISPR). Эти регионы являются частью защитной иммунной системы бактерий.

На их основе были разработаны инструменты редактирования генома, состоящие из:

• "Аппаратного" компонента — системы нацеливания на ДНК, управляемой РНК, которая с помощью белка Cas разрывает цепь ДНК в определенном месте.
• "Программного" компонента, который можно запрограммировать и перепрограммировать для ремонта или замены дефектного гена.