Расшифрован молекулярный код

Ученые расшифровали молекулярный код, который может открыть путь к уничтожению или исправлению дефектных продуктов генов, например, вызывающих генетические заболевания у людей.

Этот код определяет распознавание молекул РНК суперсемейством РНК-связывающих белков — белками с пентатрикопептидными повторами (PPR-белками).

Когда ген включается, он копируется в РНК. Затем эта РНК используется для создания белков, необходимых организму. Если ген дефектный, его РНК-копия и белки, сделанные на ее основе, также будут дефектными. Это лежит в основе многих тяжелых генетических заболеваний человека.

PPR-белки, связывающие РНК, могут революционизировать подход к лечению болезней. Их секрет — в универсальности: они могут находить и связывать конкретную молекулу РНК, а также способны исправить ее, если она дефектна, или уничтожить, если она вредна. Они также могут помочь увеличить производство белков, необходимых для роста и развития.

Новая статья в PLOS Genetics впервые описывает, как PPR-белки распознают свои РНК-мишени с помощью простого для понимания кода. Этот механизм повторяет простоту и предсказуемость спаривания цепей ДНК, описанного Уотсоном и Криком 60 лет назад, но на уровне взаимодействия белок/РНК.

Это исключительное открытие сделала международная междисциплинарная исследовательская группа, включая профессора Яна Смолла и Аарона Япа из ARC Centre for Excellence in Plant Energy Biology, профессора Чарли Бонда и Йи Сенг Чонга из Школы химии и биохимии Университета Западной Австралии (UWA), а также команду профессора Элис Баркан из Университета Орегона. Исследование финансировалось ARC и правительством штата Западная Австралия в Австралии и NSF в США.

"Многие PPR-белки жизненно важны, но мы не знаем, что они делают. Теперь, когда мы расшифровали код, мы можем это выяснить", — заявил директор ARC Plant Energy Biology Иан Смолл.

"Более того, теперь мы можем создавать собственные синтетические белки для нацеливания на любую выбранную нами последовательность РНК — это позволит нам контролировать экспрессию генов новыми способами, которые раньше были недоступны. Потенциал действительно захватывающий".

"Это открытие было сделано на растениях, но применимо ко многим видам, так как PPR-белки встречаются также у людей и животных", — говорит профессор Бонд.