Липидные наночастицы доставляют mRNA в мозг через инъекцию

Ученые из Медицинской школы Икан на горе Синай разработали систему липидных наночастиц (lipid nanoparticles), способную доставлять матричную РНК (mRNA) в мозг через внутривенную инъекцию. Это преодолевает давнюю проблему, связанную с защитным действием гематоэнцефалического барьера (blood-brain barrier).

Результаты, полученные на моделях мышей и изолированной ткани человеческого мозга, опубликованы в журнале Nature Materials в статье "Blood–brain-barrier-crossing lipid nanoparticles for mRNA delivery to the central nervous system".

Технология демонстрирует потенциал для создания будущих методов лечения широкого спектра заболеваний, таких как болезнь Альцгеймера, боковой амиотрофический склероз (БАС), рак мозга и наркозависимость.

Исследовательская группа разработала и протестировала библиотеку липидов, чтобы оптимизировать их способность преодолевать гематоэнцефалический барьер. В результате структурного и функционального анализа был выбран ведущий состав, названный MK16 BLNP (blood-brain barrier-crossing lipid nanoparticles). Он показал значительно более высокую эффективность доставки mRNA, чем существующие липидные наночастицы, одобренные FDA.

Система использует естественные транспортные механизмы внутри гематоэнцефалического барьера, включая трансцитоз, опосредованный кавеолами и γ-секретазой, для перемещения наночастиц.

"Наше исследование показывает, что эти липидные наночастицы, преодолевающие гематоэнцефалический барьер, могут безопасно и эффективно доставлять mRNA в мозг", — говорит соавтор работы, профессор Ичжоу Дун. — "Это может открыть возможности для использования терапии на основе mRNA при различных неврологических и психических расстройствах".

В исследованиях на мышиных моделях заболеваний платформа BLNP успешно доставила терапевтические mRNA в мозг, подтвердив потенциал для клинического применения.

Ученые отмечают, что необходимы дополнительные исследования для оценки долгосрочной безопасности и эффективности, включая токсикологические исследования в соответствии с руководствами FDA. Будущая работа будет сосредоточена на доработке технологии для клинического применения.