Нанозолото вместо вируса в новом методе CRISPR
Исследователи из Калифорнийского и Токийского университетов разработали метод доставки системы CRISPR-Cas9, не требующий использования вируса. Технология, названная CRISPR-Gold, использует золотую наночастицу для транспортировки редактирующих молекул.
Проблема доставки CRISPR
Несмотря на успехи, применение CRISPR-Cas9 в медицине ограничено из-за ошибок редактирования. Многие из них связаны именно с вирусным способом доставки компонентов системы в клетку.
Как работает CRISPR-Gold
- Носитель: Золотая наночастица.
- Груз: К наночастице присоединяются:
- Модифицированная молекула ДНК
- Белок Cas9
- РНК-гид (направляющая РНК)
- Оболочка: Система покрывается полимером, который:
- Служит защитной оболочкой
- Запускает эндоцитоз (поглощение клеткой)
- Помогает молекулам высвободиться из эндосом внутри клетки
После доставки Cas9 разрезает целевую нить ДНК, а РНК-гид направляет вставку корректирующей ДНК-последовательности.
Результаты и ограничения
Метод успешно исправил мутацию, вызывающую мышечную дистрофию Дюшенна, в модели на мышах.
Главное текущее ограничение — технология работает только при локальном применении. Для системного лечения необходимо добиться эффективной доставки через кровоток ко всем типам клеток, например, к поражённым мышцам.
Исследование опубликовано в журнале Nature Biomedical Engineering.