Модифицированные мРНК открывают новые терапевтические возможности

Исследовательская команда из Медицинского центра Университета Мюнхена под руководством доктора Карстена Рудольфа представила новый подход в генной терапии, основанный на доставке химически модифицированных мРНК, а не ДНК.

Ключевые преимущества метода:

• Безопасность: В отличие от ДНК-подходов, модифицированные мРНК не интегрируются в геном, что исключает риск развития рака (например, лейкемии).
• Отсутствие иммунного ответа: Химическая модификация предотвращает активацию иммунной системы и развитие воспалительной реакции.
• Эффективность: Метод позволяет многократное введение, отличается повышенной стабильностью и эффективен при очень низких дозах.

Доказательства эффективности:

1. Лечение генетического заболевания: У мышей с летальным врожденным дефектом легких, вызванным неспособностью производить белок сурфактанта B (SP-B), регулярное введение мРНК для SP-B в виде аэрозоля восстановило функцию легких.
2. Альтернатива белковой терапии: Однократная внутримышечная инъекция мРНК, кодирующей гормон эритропоэтин, привела к значительному увеличению количества эритроцитов у мышей через четыре недели.

Новый метод, названный авторами Транскрипт-терапией, доставляет генетическую информацию в форму, непосредственно используемую для производства терапевтических белков. Он открывает перспективы для лечения генетических заболеваний, регенеративной медицины и метаболических расстройств. Планируются клинические испытания в ближайшие годы.

Источник: Nature Biotechnology, 7 февраля 2011 г.