Нейроны из стволовых клеток для изучения болезней Альцгеймера и Ниманна-Пика типа C

Нейроны, полученные из стволовых клеток, могут помочь учёным определить, являются ли нарушения внутриклеточного транспорта белков, липидов и других материалов триггером гибели нейронов и нейродегенерации при болезни Альцгеймера (AD) и более редком, но всегда смертельном заболевании Ниманна-Пика типа C (NPC).

В исследованиях на моделях (дрозофилы, мыши, культуры человеческих клеток) Лоуренс Б. Голдштейн (Калифорнийский университет в Сан-Диего, HHMI) первым начал изучать, как ранние дефекты внутриклеточной транспортной системы могут быть движущей силой тяжёлой дисфункции нейронов.

Ключевые достижения:

• Используя человеческие эмбриональные стволовые клетки (hESCs), команда создала человеческие нейроны с "выключенным" геном NPC, что позволило впервые детально изучить клеточный транспорт в таком нейроне.
• С помощью индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPS) получены человеческие нейроны, моделирующие как "семейную" (наследственную), так и гораздо более распространённую "спорадическую" формы болезни Альцгеймера.

Цель исследования:

Сравнение биохимических и клеточных особенностей этих двух типов нейронов должно показать, как известные генетические различия влияют на транспорт жизненно важных клеточных грузов и другие клеточные функции.

"Это может привести к пониманию того, какие компоненты спорадического заболевания определяются генетическими характеристиками", — отмечает Голдштейн.

Контекст:

• Болезнь Альцгеймера — седьмая по значимости причина смерти в США.
• Дети, рождённые с NPC, редко доживают до 20 лет.

Источник: American Society for Cell Biology