Учёные идентифицировали два транспозона, активных в клетках человека
Транспозируемые элементы, или транспозоны, — это последовательности ДНК, которые перемещаются в геноме из одного места в другое. Обнаруженные в 1940-х годах, долгое время они считались неважными и назывались «мусорной ДНК». Но теперь учёные признают, что эти фрагменты ДНК играют ключевую роль в эволюции генов и геномов и являются важными генетическими инструментами для геномной инженерии.
Группа учёных недавно идентифицировала два транспозируемых элемента — TcBuster и Space Invader, — которые обладают высокой активностью в клетках человека, предлагая мощные генетические инструменты для инженерии генома млекопитающих.
TcBuster, обнаруженный в жуке (Tribolium castaneum), был открыт в Калифорнийском университете в Риверсайде, а именно в лаборатории Питера Аткинсона, профессора энтомологии и директора Центра исследований переносчиков болезней. Его активность сопоставима с другими транспозонами, уже используемыми в клинических испытаниях генной терапии у человека.
«TcBuster — активный транспозон, что означает, что он может вырезаться из ДНК и встраиваться в неё», — сказал Аткинсон. — «Это важно, потому что он обладает способностью перемещать гены в геномы и поэтому может быть разработан как генетический инструмент вне Tribolium. Было очень сложно идентифицировать активные транспозоны, но наша способность делать это возросла с использованием биоинформатических инструментов для анализа постоянно растущего числа секвенируемых геномов. Насекомые оказываются особенно богатым источником активных транспозируемых элементов. Использованный нами биоинформатический подход позволил нам идентифицировать несколько таких транспозонов».
Аткинсон пояснил, что TcBuster транспонируется с высокой частотой, приближаясь к показателям транспозонов piggyBac и Sleeping Beauty, которые считаются золотым стандартом транспозонов, используемых в генной терапии человека для доставки полезных генов с целью лечения генетических заболеваний.
«В лабораториях ведутся несколько клинических испытаний с использованием piggyBac в генной терапии человека», — сказал он. — «Высокая активность TcBuster предоставляет новый инструмент на основе транспозируемого элемента для этого подхода к лечению некоторых болезней».
Результаты исследования были опубликованы онлайн перед печатью в Proceedings of the National Academy of Sciences 22 октября и в PLOS ONE ранее в этом месяце. Аткинсон является соавтором обеих исследовательских статей.