Нано-диски для генной терапии: Ученые вводят ДНК прямо в ядро клетки с помощью белковых нанодисков
Исследователи из Автономного университета Барселоны открыли новый метод генной терапии с использованием частиц размером в несколько нанометров. Эти частицы, названные учеными нанодисками, инкапсулируют генетический материал и вводят его непосредственно в ядро клетки.
Проблема доставки генетического материала
Одна из главных задач генной терапии — обеспечить доставку нуклеиновых кислот (ДНК или РНК) прямо в ядро клетки с минимальными потерями и побочными эффектами. В качестве векторов (молекул-переносчиков) чаще всего используются "деактивированные" вирусы, но их побочные эффекты часто ограничивают терапевтическое применение. Перспективной альтернативой являются искусственные вирусы, созданные методами генной инженерии.
Новый вектор на основе пептидов
Группа ученых под руководством Антонио Вильяверде обнаружила, что пептид R9, состоящий из аминокислоты аргинина, способен:
- Инкапсулировать генетический материал.
- Самоорганизовываться с другими идентичными молекулами в наночастицы.
- Проникать прямо в ядро клетки и высвобождать свой груз.
Полученные наночастицы имеют форму диска диаметром 20 нанометров и высотой 3 нм.
Высокая скорость и эффективность
Исследование, опубликованное в журналах Biomaterials и Nanomedicine, показало с помощью конфокальной микроскопии, что нанодиски R9 ведут себя внутри клетки следующим образом:
- После прохождения клеточной мембраны частицы направляются прямо к ядру.
- Скорость движения составляет 0.0044 микрометра в секунду, что в 10 раз быстрее, чем при пассивной диффузии.
- Нанодиски накапливаются именно внутри ядра, а не в цитоплазме, что повышает эффективность доставки.
Одно из полученных изображений было выбрано журналом Biomaterials в числе 12 лучших научных фотографий 2010 года.
Перспективы применения
По словам руководителя проекта доктора Эстер Васкес, нанодиски, которые самосборны, быстро двигаются, стабильны и целенаправленно доставляют груз в ядро, представляют собой новый класс наночастиц и многообещающий инструмент для безопасной доставки нуклеиновых кислот и функциональных белков.