Ведущие научные организации Великобритании выступили за продолжение исследований по редактированию генома человека

Группа ведущих британских исследовательских организаций выступила с совместным заявлением в поддержку продолжения использования технологии CRISPR-Cas9 и других методов редактирования генома в доклинических исследованиях. Это включает использование технологии в исследовательских целях на репродуктивных клетках и ранних эмбрионах человека, когда это полностью оправдано с научной и этической точек зрения и соответствует закону.

Коалиция научных фондов и академических обществ будет продолжать финансировать и поддерживать такие исследования, а также работы по совершенствованию этих технологий. Группа также призвала к широкому обсуждению среди ученых, ethicists и общественности того, как эти развивающиеся методы могут в будущем применяться в клинической практике на репродуктивных клетках и ранних эмбрионах для лечения или предотвращения серьезных генетических заболеваний.

Редактирование генома — это мощный исследовательский инструмент, позволяющий точно удалять или заменять участки ДНК в геноме с помощью «молекулярных ножниц». Концепция не нова, но быстрые разработки в технологии — в частности, появление системы CRISPR-Cas9 — сделали целевое и высокоэффективное редактирование ДНК в клетках относительно простым.

Наше понимание CRISPR-Cas9 все еще находится на ранней стадии, и любые потенциальные методы лечения на основе этой техники появятся через много лет. Первые клинические применения CRISPR-Cas9, вероятно, будут включать редактирование ДНК в соматических (нерепродуктивных) клетках — например, их извлечение у пациента, исправление вредной мутации в лаборатории и возвращение в организм. Такая работа уже ведется для таких заболеваний, как ВИЧ, серповидноклеточная анемия и гемофилия, а также исследуется потенциал для терапии рака.

Также высказывались предположения, что в будущем редактирование генома может быть использовано в клинике для редактирования ДНК яйцеклеток, сперматозоидов или ранних эмбрионов человека (редактирование зародышевой линии). Ключевое отличие в том, что такие изменения будут передаваться будущим поколениям. Это запрещено законодательством Великобритании и в настоящее время вряд ли будет разрешено в любой европейской юрисдикции.

Однако Закон Великобритании о человеческом оплодотворении и эмбриологии разрешает использование новых технологий, таких как редактирование генов, в неклинических исследовательских целях на половых клетках, включая человеческие эмбрионы в возрасте до 14 дней, при условии соответствующего обоснования и строгой научной и этической экспертизы.

Сегодняшнее заявление, подписанное Академией медицинских наук (AMS), Ассоциацией благотворительных организаций медицинских исследований (AMRC), Советом по биотехнологическим и биологическим исследованиям (BBSRC), Советом по медицинским исследованиям (MRC) и Wellcome Trust, призывает позволить таким исследованиям продолжаться и начать широкое инклюзивное обсуждение редактирования генома и его будущих последствий.

Ключевые цитаты:

• Профессор сэр Джон Тук, президент AMS: «Редактирование генома — развивающаяся технология... Мы считаем, что такое терапевтическое применение следует изучать, но несколько научных и этических вопросов остаются без ответа, и потребуется гораздо больше доказательств, прежде чем можно будет принять обоснованное решение».
• Эйслин Бёрнанд, исполнительный директор AMRC: «Эта технология... имеет потенциал в будущем помочь людям с разрушительными заболеваниями. Пациенты и их семьи явно захотят участвовать в обсуждениях».
• Профессор Мелани Уэлхэм, научный директор BBSRC: «Редактирование генома в доклинических исследованиях может расширить наше понимание базовой биологии».
• Доктор Роб Бакл, директор научных программ MRC: «Важно, чтобы нормативная база оставалась надежной и адаптировалась».
• Кэтрин Литтлер, старший политический советник Wellcome Trust: «Необходимо начать эти обсуждения рано, вовлекая в открытые и инклюзивные дебаты ученых, ethicists, врачей, регуляторов, пациентов и их семьи, а также широкую общественность».