Наночастицы ДНК — перспективный метод генной терапии болезни Паркинсона
Исследователь из Университета Кентукки Дэвид Юрек получил грант в размере $66 000 от Фонда Майкла Дж. Фокса по исследованию болезни Паркинсона (The Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research) в рамках программы Rapid Response Innovation Awards. Цель программы — быстрое финансирование инновационных исследований, направленных на поиск причины и способов лечения болезни Паркинсона (БП). Фонд стремится поддерживать проекты с высоким риском, но и высоким потенциалом вознаграждения, которые могут преодолеть критические научные барьеры и открыть новые пути для разработки терапии.
Проект Юрека «Наночастичная генная терапия болезни Паркинсона» изучает относительно новый подход к лечению нейродегенеративных расстройств. Он проверяет возможность использования новой технологии для конденсации плазмид ДНК в наночастицы и их доставки в мозг с целью остановить или предотвратить нейродегенеративный процесс.
Технология разработана биотехнологической компанией Copernicus Therapeutics, Inc. Лаборатория Юрека — одна из первых, где эту технологию применяют для лечения заболеваний центральной нервной системы. Стратегия основана на трансдукции — технике экспрессии определенного гена в клетке путем доставки в нее ДНК, что заставляет клетку синтезировать соответствующий белок.
«Мы планируем использовать эту технологию для трансдукции клеток мозга, чтобы они экспрессировали белки, полезные для выживания клетки», — сказал Юрек.
Грант позволит протестировать возможность доставки в мозг конденсированных наночастиц ДНК, кодирующих нейротрофический фактор, в животной модели БП. Нейротрофические факторы способны защищать нейроны от гибели. В исследованиях на животных они оживляли «спящие» клетки мозга, заставляли их производить дофамин и вызывали значительное улучшение симптомов.
БП — это хроническое прогрессирующее заболевание центральной нервной системы, являющееся прямым результатом потери клеток в области мозга, называемой черной субстанцией. Эти клетки производят дофамин — химический мессенджер, ответственный за передачу сигналов в мозге. Потеря дофамина приводит к неконтролируемой активности нейронов, из-за чего пациенты теряют способность нормально управлять своими движениями.
Фонд Майкла Дж. Фокса ставит целью обеспечить разработку лекарства от БП в текущем десятилетии за счет агрессивно финансируемой исследовательской программы. Гранты Rapid Response Innovation Awards поддерживают проекты, которые могут не иметь предварительных данных, но обладают потенциалом для значительного влияния на понимание или лечение БП.
«Учитывая крайне ограниченный бюджет государственного финансирования исследований, работа MJFF по приоритизации и финансированию новых инновационных проектов чрезвычайно ценна», — отметил Юрек.
Источник: University of Kentucky