Новая технология доставки ДНК в клетки для генной терапии

Исследователи из UCLA разработали безопасный, быстрый и экономичный метод доставки ДНК в стволовые и иммунные клетки. Метод, описанный в Proceedings of the National Academy of Sciences, может стать новым инструментом для создания генной терапии против рака, генетических нарушений и болезней крови.

Проблема текущих методов

Современные методы генной терапии требуют отправки клеток в специализированные лаборатории, где создание индивидуального лечения занимает до двух месяцев. Стоимость такого лечения для одного пациента может достигать сотен тысяч долларов.

Суть нового метода

Технология использует высокочастотные акустические волны. Миллионы клеток протекают через «акустофлюидное устройство» в питательной среде. Внутри устройства крошечные динамики преобразуют электрические сигналы в механические вибрации, которые манипулируют клетками.

Этот процесс открывает поры в мембранах клеток, позволяя ДНК и другому биологическому грузу проникать внутрь, не повреждая клетки прямым контактом.

Результаты и потенциал

• В модельные клетки (клетки крови и кроветворные стволовые клетки) успешно доставлялись плазмиды — короткие цепочки ДНК.
• Эффективность доставки составила около 60%, без использования химических веществ или физических обработок, повреждающих клетки.
• Метод совместим с технологией редактирования генов CRISPR и может использоваться для коррекции дефектных последовательностей ДНК при заболеваниях.

Цитаты исследователей

• Пол Вайсс, соавтор исследования: «Мы надеемся, что наш метод в будущем можно будет использовать для приготовления лечения у постели пациента».
• Доктор Стивен Джонас, соавтор исследования: «Если доставка работает — а похоже, что так и есть — это исследование является важным шагом к тому, чтобы сделать новые терапии более доступными для пациентов».

Будущие задачи и статус

Для создания жизнеспособных методов лечения технология должна позволять безопасно, быстро и экономично обрабатывать сотни миллионов, а иногда и миллиарды клеток для каждого пациента. На данный момент подход является предметом исследований и не доступен для лечения пациентов.