Неклеточная генная терапия для ускорения исследований рака

Неклеточный биоинспирированный метод доставки генов, разработанный исследователями из Университета RMIT, доказал свою эффективность в лабораторных тестах и безопаснее стандартных вирусных подходов.

Генная терапия, широко считающаяся следующим рубежом в исследованиях рака, включает введение новых генов в клетки пациента для замены отсутствующих или неисправных, вызывающих заболевание.

Поскольку клетки не предназначены для естественного поглощения генов или любого чужеродного ДНК-материала, самая большая проблема генной терапии — доставить терапевтические гены внутрь клеток.

Исследования были сосредоточены на использовании вирусных систем доставки для проникновения в клетки, однако риски, связанные с введением вируса в организм, замедлили прогресс от лаборатории до клиники, и FDA когда-либо одобрило только три вирусные терапии.

Несмотря на безопасность и относительно низкую стоимость, невирусные методы были в центре внимания менее чем 0,25% исследований генной терапии из-за неоднозначных результатов.

Ведущий исследователь д-р Рави Шукла заявил, что устранение пробела в подходящих невирусных методах станет ключевым шагом для вывода генной терапии из лаборатории в клиники.

«Эффективный невирусный метод был бы безопаснее для пациентов и мог бы значительно сократить время и расходы, связанные с выводом новых методов лечения на рынок», — сказал он.

«Мы успешно протестировали невирусную альтернативу, которая может позволить нам обойти риски, связанные с вирусными методами, и помочь раскрыть весь потенциал генной терапии».

Шукла и его команда разработали новый невирусный метод с использованием металлоорганических каркасов (MOF) — невероятно универсальных и суперпористых наноматериалов, которые можно использовать для хранения, разделения, высвобождения или защиты практически любой биомолекулы.

Исследование поддерживается Организацией научных и промышленных исследований Содружества (CSIRO), которая разработала технологию для производства MOF в промышленных масштабах.

В основном используемые для промышленных или химических целей, биологические применения MOF набирают обороты, и эти последние открытия показывают, что они обладают отличным потенциалом в невирусной генной терапии.

Исследователи использовали подтип MOF, известный своими биосовместимыми и биоразлагаемыми свойствами, для доставки ДНК в клетку.

Метод доставки на основе MOF оказался эффективным в клетках рака простаты и открывает путь к лечению рака легких и молочной железы, а также других генетических заболеваний.

Исследовательница PhD Арпита Поддар, работавшая с Шукла над открытием, сказала, что результаты являются первым шагом к открытию направления исследований, которое до сих пор оставалось без внимания.

«Теперь, когда у нас есть доказательство концепции, мы можем исследовать другие применения, включая трансгеномику, имплантаты и даже улучшение сельскохозяйственных культур», — сказала она.

Статья «Encapsulation, Visualization and Expression of Genes with Biomimetically Mineralized Zeolitic Imidazolate Framework‐8 (ZIF‐8)» опубликована в журнале Small.