Улучшенные клеточные фабрики для лекарств будущего
Фармацевтические препараты на основе белков — многообещающие кандидаты для лечения рака и других тяжелых заболеваний, но их бывает сложно производить. В новом исследовательском проекте ученые из Чалмерса разработают новые генетически модифицированные клетки, так называемые клеточные фабрики, способные производить нужные белки.
Рынок лекарственных препаратов на основе человеческих белков (белковых препаратов) постоянно растет.
«Белковые препараты дают более целенаправленный эффект и меньше побочных эффектов, чем традиционные препараты на основе малых молекул», — объясняет профессор системной биологии Йенс Нильсен из Чалмерса.
Надеются, что с их помощью можно будет лечить широкий спектр заболеваний, например, различные типы рака, диабет или рассеянный склероз. Белки производятся так называемыми клеточными фабриками — клетками, генетически модифицированными для производства и секреции нужного белка. Проблема в том, что в настоящее время производство некоторых из этих белков затруднено.
«Для одних белков их производство просто, для других — не работает совсем. И мы не до конца понимаем, почему», — говорит Йенс Нильсен.
Теперь исследовательские группы Йенса Нильсена и доцента Дины Петранович (Чалмерс) совместно с исследователями из KTH получили грант в размере 34 миллионов шведских крон от Фонда стратегических исследований на изучение производства белков с помощью линии человеческих клеток и дрожжевых клеточных фабрик, с которыми у группы большой опыт.
«Мы хотим понять, почему иногда это не работает, чтобы затем модифицировать клеточные фабрики для производства большего разнообразия типов белков», — говорит Йенс Нильсен.
Клеточные фабрики на основе линий человеческих клеток пока недоступны в коммерческом масштабе. Сегодня большинство фармацевтических белков производится в основном линиями клеток яичников китайского хомячка (CHO). Фармацевтические белки, произведенные в нечеловеческих клеточных линиях, могут быть идентичны человеческим или иметь очень небольшие различия, которые у некоторых пациентов могут вызывать иммунный ответ.
«С клеточными фабриками на основе человеческих клеток мы стремимся получить полностью идентичные белки, которые не вызывали бы таких реакций», — говорит Йенс Нильсен.
Долгосрочная цель — сделать так, чтобы с помощью клеточных фабрик стало возможным производить все нужные белки, чтобы необходимые белковые препараты быстрее выходили на рынок.