Исследователи создают клеточные модели редких и недиагностированных заболеваний

Нью-Йоркский институт стволовых клеток (NYSCF) объединяет усилия с Программой по недиагностированным заболеваниям (UDP) Национальных институтов здоровья США (NIH). Ученые NYSCF создадут линии стволовых клеток от 100 пациентов UDP для лучшего понимания и потенциального лечения редких болезней. Партнерство не предполагает финансирования сторон, а использует уже сделанные государственные (NIH) и частные (NYSCF) инвестиции.

Программа NIH UDP, созданная в 2008 году, изучает пациентов с редкими заболеваниями, чтобы найти причину их недугов. Образцы кожи таких пациентов будут использованы для генерации линий стволовых клеток на автоматизированной роботизированной платформе NYSCF Global Stem Cell Array™.

«NYSCF Global Stem Cell Array™ дает нам критически важную возможность производить точные клеточные модели этих редких заболеваний, служащие "окнами в болезнь"», — заявила Сьюзан Л. Соломон, CEO NYSCF.

Ученые создадут индуцированные плюрипотентные стволовые (iPS) клетки, перепрограммировав клетки кожи пациентов в эмбрионоподобное состояние. Эти iPS-клетки несут ту же генетическую информацию, что и пациент, и могут превратиться в любой тип клеток тела. Они будут использованы для моделирования заболеваний in vitro (в чашке Петри).

«Это сотрудничество может привести к созданию новых моделей заболеваний, которые покажут, являются ли кандидатные варианты генов причиной болезни пациента», — сказал д-р Уильям Гал, директор NIH UDP.

Ключевое преимущество технологии — стандартизация. Все iPS-клетки, произведенные Array, полностью стандартизированы, что позволяет ученым сравнивать их с взрослыми клетками пациента и соответствующими медицинскими данными на воспроизводимой и масштабируемой платформе.

NYSCF использует технологию Array для создания коллекции разнообразных, воспроизводимых линий стволовых клеток, которые будут доступны научному сообществу. Это особенно важно для редких заболеваний, позволяя создать пул клеток для воссоздания модели человеческой болезни.

Ученые NYSCF и NIH будут совместно работать со стандартизированными стволовыми клетками, чтобы расширить медицинские знания как об обычных, так и о редких заболеваниях, с целью найти ответы на загадочные медицинские состояния и, в конечном итоге, исследовать методы лечения.