Созданы первые крысы с целевым нокаутом генов с помощью технологии цинковых пальцев
Учёные впервые создали генетически модифицированных млекопитающих с использованием технологии цинковых пальцев (ZFN). Результаты опубликованы 24 июля 2009 года в журнале Science.
Суть метода
Цинковые пальцы — это искусственные белки, которые вызывают двуцепочечные разрывы в строго определённых участках ДНК организма. Эти разрывы активируют естественные клеточные механизмы репарации ДНК, что приводит к направленным изменениям в последовательности генома.
Результаты исследования
В работе "Knockout Rats via Embryo Microinjection of Zinc Finger Nucleases" учёные использовали ZFN для нокаута:
Мутации не оказали измеримого влияния на другие гены. Потомство генетически модифицированных крыс также несло изменения, что подтвердило наследственный и постоянный характер модификаций.
Значение для науки
- Крысы как модель: Крысы физиологически ближе к человеку, чем мыши, по многим признакам. Их больший размер делает их более удобной моделью для исследований в области физиологии, неврологии, метаболизма, онкологии и для доклинических испытаний лекарств.
- Преимущество технологии: ZFN-технология позволяет обойтись без трудоёмких методов с использованием эмбриональных стволовых клеток или клонирования (переноса ядра), значительно ускоряя создание новых животных моделей человеческих болезней.
Коммерческое применение
Компания Open Monoclonal Technology (OMT) применила ZFN от Sangamo Biosciences для нокаута гена, кодирующего иммуноглобулин M (IgM) крысы. Это первый шаг к созданию крыс, которые будут продуцировать исключительно человеческие антитела, что имеет большой потенциал для фармацевтики.
Перспективы
Исследователи рассчитывают, что технология станет стандартным методом генной инженерии для клеток, растений и трансгенных животных, открывая новые возможности в изучении таких заболеваний, как гипертония, болезни сердца, почечная недостаточность и рак.