Ученые использовали редактирование генов для профилактики и лечения COVID-19 в лаборатории

Исследователи из Университета Дьюка разработали метод использования редактирования генов для профилактики и лечения COVID-19 у мышей, который, по их мнению, перспективен для людей.

Они стали первыми, кто продемонстрировал, что мощный инструмент редактирования генов CRISPR можно использовать против COVID-19. Результаты работы группы под руководством профессора Медицинской школы Дьюка Цяньбэня Вана были опубликованы во вторник в журнале Nature Chemical Biology.

Если дальнейшие исследования докажут эффективность метода для людей, он может стать стратегией профилактики, действующей несколько дней и устойчивой к постоянно меняющимся вариантам коронавируса.

Как это работает

Метод нацелен на фермент CTSL, который необходим коронавирусам для проникновения в клетки человека.

Ранее попытки уничтожить CTSL для остановки инфекции сталкивались с проблемой: этот фермент также важен для многих нормальных процессов в организме.

Команда Вана использовала две стратегии для решения этой проблемы.

  1. Они разработали высокоселективный метод доставки, гарантирующий, что CRISPR воздействует только на клетки легких. В эксперименте 94% введенных мышам наночастиц достигли легких. На эту технологию подана заявка на патент в США и Европе.
  2. Они применили стратегию редактирования генов, которая останавливает производство CTSL всего на несколько дней или неделю, что позволяет организму впоследствии нормально функционировать.

Вместе эти методы безопасно и эффективно предотвращали проникновение COVID-19 в клетки мышей и быстро подавляли вирус у уже зараженных животных.

Преимущества перед вакцинами

Профилактика COVID-19 с помощью редактирования генов имеет ряд преимуществ перед существующими вакцинами:

  • Устойчивость к мутациям: Три доступные вакцины нацелены на спайковый белок вируса. Если он изменяется, эффективность вакцин может снижаться. Метод CRISPR не ищет коронавирус, а лишает его ресурса — фермента CTSL, на который полагаются все коронавирусы, что делает подход устойчивым к мутациям.
  • Защита для уязвимых групп: Поскольку стратегия не зависит от иммунной системы организма, она потенциально может лучше защитить людей с ослабленным иммунитетом, для которых вакцины менее эффективны.

Следующие шаги

Технология еще далека от подтверждения эффективности для людей и тем более от широкой доступности.

Перед одобрением FDA ей необходимо пройти rigorous клинические испытания на людях. Лаборатория Вана ищет инвестиции и возможного индустриального партнера, чтобы ускорить этот процесс.

Также продолжаются исследования возможности введения терапии в виде аэрозоля вместо внутривенной инъекции. Ван предполагает, что люди смогут использовать устройство, подобное ингалятору от астмы, перед или после посещения массовых мероприятий или длительных перелетов, чтобы снизить риск заражения.

"Мы хотим, чтобы терапия вышла в реальный мир", — сказал Ван.