Новая технология повышает уровень терапевтических белков в организме

Исследователи из Miller School создали революционную платформу для разработки лекарств, которая позволяет организму увеличивать уровень собственных белков. Эта технология может открыть путь к лечению множества серьёзных заболеваний, вызванных дефицитом специфических белков.

Исследование, опубликованное 25 марта в Nature Biotechnology, возглавляли профессор психиатрии Клас Вальештедт и доцент Мохаммад Али Фагихи.

Суть открытия

Новая платформа позволяет повышать экспрессию генов, заставляя организм увеличивать выработку белков, необходимых для борьбы с определёнными болезнями. Это предлагает альтернативу стандартной терапии, которая чаще подавляет, чем усиливает активность генов или белков.

Механизм действия

Технология использует олигонуклеотиды для ингибирования естественных молекул (natural antisense transcripts), которые действуют как постоянный "тормоз" для генов. Снятие этого тормоза обратимо повышает активность одного гена за раз, что позволяет проводить точную терапию.

Фокус исследования

В опубликованной работе метод был применён для повышения уровня гена Brain-Derived Neurotrophic Factor (BDNF). BDNF критически важен для роста, созревания и поддержания нейронов. Повышение его уровня считается перспективным для лечения болезни Альцгеймера, болезни Хантингтона, синдрома Ретта и депрессии. Исследование показало увеличение уровня BDNF в мозге на животной модели после применения технологии.

Преимущества и перспективы

По словам Фагихи, эта технология, повышающая уровень эндогенных белков в их естественной среде (с правильной укладкой и посттрансляционными модификациями), может иметь преимущества перед введением рекомбинантных белков или использованием вирусных векторов. Она может стать крупным прорывом, поскольку многие болезни можно лечить, увеличивая доступность определённого белка в организме.

Технология уже привлекла коммерческий интерес: стартап cuRNA, основанный на этой работе, был приобретён компанией Opko Health Inc.