Исследователи создали генетические "схемы" для улучшения генотерапии
Исследователи из Техасского университета в Далласе сконструировали генетические "схемы" из живого клеточного материала, чтобы лучше понять функции белков и усовершенствовать методы лечения.
Аспирант Тайлер Куартон и доцент Леонидас Блерис заявили, что их работа, опубликованная в Systems Biology and Applications, может оказать значительное влияние на синтетическую биологию и генотерапию.
Генетическая симфония
Каждая живая клетка содержит набор генов — "чертеж" всей биологической активности. Блерис сравнивает гены с музыкантами, чье коллективное "звучание" создает генетическую симфонию, вызывая различные "клеточные эмоции". "Дирижером" этой симфонии выступают малые некодирующие молекулы РНК — microRNA. Они отвечают за тонкую настройку экспрессии генов (например, выработку белка) через репрессию. MicroRNA критически важны для развития клетки и гомеостаза. Их сбой может способствовать развитию различных заболеваний, включая рак.
Куартон и Блерис сконструировали собственную систему на основе microRNA, "сшив" вместе фрагменты генетического материала из различных организмов: человека, вирусов и медуз. Эту систему поместили в человеческие клетки, чтобы с помощью её "выходных сигналов" проанализировать тонкое поведение microRNA.
"Мы создали генетические схемы, работающие в отдельных клетках, которые позволяют детально изучить, как репрессия microRNA меняется в разных биологических контекстах", — сказал Куартон.
Потенциальные применения
Исследователи надеются, что их работа повлияет на будущий дизайн генетических схем для персонализированной медицины и генотерапии. Генотерапия предполагает трансплантацию нормально функционирующих генов в клетки для замены повреждённого материала и коррекции генетических нарушений.
Куартон, имеющий образование в области физики, использовал математику и статистику для создания простых моделей, которые могут применять другие учёные.
"Эти модели могут помочь другим исследователям, пытающимся понять или использовать microRNA. Применяя принципы математики и физики в синтетической биологии, мы выявили специфические свойства microRNA, которые могут быть использованы в будущих приложениях для целевой и "умной" терапии", — отметил он.
Эта работа также может пролить свет на естественные генетические избыточности и другие заболевания, при которых уровень microRNA отклоняется от физиологической нормы.
"Синтетическая биология важна для применения в генотерапии, и наша методология может помочь в создании более надежных и эффективных терапевтических средств в будущем", — заключил Блерис.