«Молекулярные ножницы» могут предотвратить генетические заболевания до зачатия

Ученые разработали новую методику, которая упростит биомедицинские исследования и в будущем сможет предотвращать генетические заболевания до момента зачатия.

В исследовании, опубликованном в журнале Scientific Reports издательской группы Nature, ученые использовали «молекулярные ножницы» для редактирования ДНК яйцеклетки или сперматозоида мышей во время оплодотворения.

Исследователи использовали фермент Cas9, чтобы сделать точный разрез в геноме, что позволило им точно инактивировать конкретный ген. Это позволяет ученым изучать функцию заданного гена у мышей, создавая «нокаут» примерно за один месяц вместо шести, требуемых при использовании традиционных методов.

Этот мощный инструмент должен ускорить биомедицинские исследования и позволит сократить количество животных, используемых в экспериментах для решения фундаментальных медицинских вопросов.

Доктор Тони Перри, старший автор исследования, пояснил: «Мы очень рады этому исследованию. Ранее эта техника демонстрировалась на уже сформировавшихся эмбрионах, но мы показали, что можем точно редактировать гены в сперматозоиде или яйцеклетке примерно во время оплодотворения, когда эмбрион только начинает развиваться.

Cas9 работает, разрезая ДНК в определенной точке генома. Клетка восстанавливает этот разрез, но «обгрызает» поврежденные концы перед их воссоединением, что разрушает функцию гена.

У этой техники много захватывающих потенциальных применений. Она может помочь обеспечить устойчивость домашнего скота к болезням или, возможно, предоставить метод предотвращения серьезных генетических состояний у людей в момент зачатия — например, позволив носителям опасных для жизни генетических состояний, таких как муковисцидоз, зачать здоровых детей без риска передачи заболевания».

Исследователи предполагают, что этот метод также можно будет использовать для трансплантации органов некоторых крупных животных человеку без проблемы отторжения, сделав органы иммунологически невидимыми.

Доктор Перри добавил: «Это мечта для хирургов-трансплантологов и пациентов, ожидающих иммунологически совместимые органы. Это означает, что однажды станет возможным пересаживать эти модифицированные органы — даже если только до тех пор, пока не будет найден подходящий человеческий — и спасать жизни».