Стволовые клетки впервые использованы для создания аномальных клеток сердца для изучения кардиомиопатии

Исследователи из Медицинской школы Маунт-Синай впервые дифференцировали человеческие стволовые клетки в клетки сердца с кардиомиопатией — состоянием, при котором клетки сердечной мышцы аномальны. Это позволит учёным изучить, как эти клетки становятся болезненными, и начать разработку лекарственных терапий для остановки возникновения или прогрессирования болезни. Исследование опубликовано в выпуске Nature от 9 июня.

Команда использовала клетки кожи двух пациентов с генетическим расстройством, известным под акронимом LEOPARD-синдром. Гипертрофическая кардиомиопатия (утолщение сердечной мышцы) наблюдается у 80% пациентов с этим синдромом и является наиболее опасным для жизни аспектом расстройства. Клетки кожи пациентов были перепрограммированы в плюрипотентные стволовые клетки, способные развиться практически в любой тип клеток человеческого тела. Затем исследователи создали клетки сердца с характеристиками гипертрофической кардиомиопатии.

"Мы знали о потенциале использования плюрипотентных стволовых клеток людей с генетическими расстройствами для развития болезней in vitro, но наше исследование первым успешно создало аномальные клетки сердца", — заявил руководитель исследования Игор Р. Лемишка.

Учёным известно, что генетические расстройства возникают из-за мутации в белковом сигнальном пути RAS, но они не могли точно определить, как это приводит к проблемам, связанным с болезнью, таким как гипертрофическая кардиомиопатия. Авторы исследования пришли к выводу, что индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, дифференцированные в клетки сердца, предоставляют необходимые характеристики для точного определения патологии этих расстройств и основу для изучения лечебных вмешательств.

"Это открытие имеет широкие последствия для генетических заболеваний, таких как LEOPARD-синдром и синдром Нунан", — продолжил доктор Лемишка.