Идентифицированы наночастицы для доставки терапевтической мРНК до рождения

Исследователи из Детской больницы Филадельфии (CHOP) и Школы инженерии и прикладных наук Пенсильванского университета определили ионизируемые липидные наночастицы, которые можно использовать для доставки мРНК в рамках фетальной терапии. Исследование, опубликованное в Science Advances, заложило основу для тестирования потенциальных методов лечения генетических заболеваний до рождения.

Доклиническое исследование показало, что несколько разработанных липидных наночастиц (размером менее 100 нм) эффективно доставляли функциональную мРНК в печень плодов мышей, а некоторые — также в легкие и кишечник. Наночастицы были оценены как безопасные или более безопасные, чем существующие аналоги.

Терапевтический потенциал был продемонстрирован на модели: доставка мРНК эритропоэтина (EPO) в клетки печени привела к повышению уровня белка EPO в кровотоке плода.

Значение работы:

• Это важный шаг в разработке невирусных подходов для пренатальной терапии, таких как заместительная белковая терапия и редактирование генов.
• Преимущества внутриутробного лечения: малый размер плода позволяет использовать максимальные терапевтические дозы, а незрелая иммунная система может быть более толерантна к терапии.
• мРНК как терапевтический агент имеет преимущество перед ДНК, так как ей не нужно проникать в ядро клетки.

Как отметил соавтор исследования Майкл Дж. Митчелл, работа открывает новые возможности для безопасной и эффективной доставки мРНК in utero.