Почему мы можем доверять ученым, использующим новую технологию редактирования генов

Эксперты со всего мира собрались в Вашингтоне на саммит, чтобы обсудить научные, этические и регуляторные вопросы, связанные с исследованиями в области редактирования генов. Саммит, созванный в ответ на недавние достижения в этой области, включает экспертов из Национальной академии наук США, Королевского общества Великобритании и Китайской академии наук.

Редактирование генов — это новая техника, позволяющая целенаправленно изменять выбранные гены. Она применялась ко многим организмам, но недавний отчет из Китая о модификации человеческих эмбрионов с использованием технологии CRISPR/Cas9 вызвал тревогу.

Главный страх заключается в следующем: если модифицировать эмбрион (а следовательно, и его зародышевую линию), то изменения затронут не только будущего человека, но и всех его потомков — детей, внуков и правнуков.

Поскольку мы еще мало знаем об этой технологии, правильно остановиться и подумать. Но лично я не слишком обеспокоен: мы уже были в похожей ситуации.

Уроки истории

В 1975 году ученые собрались в Асиломаре на калифорнийском побережье, чтобы обсудить мораторий на эксперименты с рекомбинантной ДНК (ДНК, созданной путем объединения компонентов из разных организмов).

Тревогу забили, когда ученые осознали, что могут комбинировать ДНК вируса обезьяны с плазмидой (кольцевой молекулой ДНК), несущей ген устойчивости к антибиотикам, выделенный из бактерии кишечной палочки (Escherichia coli, E. coli).

Эта комбинация показалась опасной. Ученые обсудили добровольный мораторий на определенные эксперименты, а также разумные правила сдерживания рекомбинантного материала внутри лабораторий.

Правила и руководства действуют до сих пор, и за 40 лет мало кто, если вообще кто-либо, пострадал от рекомбинантной ДНК. Не было зарегистрировано вспышек, связанных с рекомбинантным материалом, которые бы существенно повлияли на здоровье человека или окружающую среду.

Рекомбинантную ДНК теперь можно отнести к наименее опасным научным разработкам.

Понимание науки

Одна из причин такой безопасности технологии может заключаться в том, что генетическая рекомбинация происходит в природе миллионы лет. В большинстве случаев гены просто передаются от родителя к ребенку. Но в природе также происходит горизонтальный перенос генов, когда ДНК переносится между организмами или даже видами с помощью вирусов.

Со временем ДНК естественным образом перемешивается и перемещается. Хотя вы, возможно, ели продукты из трансгенных растений, вы вряд ли это заметили.

Существовал страх, что «безумные ученые» изобретут опасные новые супербактерии и вирусы-убийцы. Возможно, это могло бы случиться, но, к сожалению, в мире уже достаточно существующих опасных веществ и естественных болезней, отточенных эволюцией. Так что ученые, занимающиеся разработкой биологического оружия, скорее всего, просто используют их.

Другим страхом было то, что исследователи начнут модифицировать людей. Большинство стран быстро запретили модификацию человеческих зародышевых клеток, и, насколько мне известно, этого никогда не происходило. В целом, ученые, похоже, соблюдали правила.

Но есть и другая причина: оказалось сложно вводить новые гены в клетки млекопитающих. Модифицировать человеческие клетки, например, стволовые клетки крови, для лечения генетических заболеваний — законно. Но человеческие клетки — одни из самых трудных для модификации. Человеческое «антивирусное программное обеспечение» настолько мощное, что препятствует стабильной интеграции и экспрессии новой ДНК.

Перспективы редактирования генов

Редактирование генов настолько точно, что ученые не просто вбрасывают новый ген в надежде, что он сработает. Они редактируют существующий ген, чтобы исправить «опечатки», ввести полезные естественные варианты или, возможно, вырезать или вставить новые гены в выбранные места.

Наше «антивирусное программное обеспечение» может даже не обнаружить произошедших изменений. И при условии отсутствия «внецелевых» эффектов (когда задевается не тот ген), побочных эффектов может не быть или они будут минимальными.

Теперь, когда так легко вмешиваться в человеческие гены, почему бы нам не волноваться?

Новая технология меняет правила игры, но это не неконтролируемое явление, подобное выпуску жаб-аг, ежевики или кроликов в Австралии. Спустя 40 лет с генетически модифицированными организмами возникло мало проблем, если они вообще были. А эксперименты, хотя сейчас они и намного проще, все еще настолько сложны и дороги, что технология будет распространяться медленно.

Вероятно, мы останемся осторожными в отношении модификации человеческих эмбрионов и любых изменений, которые могут передаваться следующему поколению. На сегодняшний день для любого лечения требуется согласие. И хотя пациенты могут выбрать экспериментальную терапию рака или операцию, мы всегда стараемся тщательно обдумывать, когда затрагиваются интересы тех, кто не может дать согласие.

Некоторые даже спросят, почему неправильно исправлять дефект, который может преследовать будущие поколения. Или, если бы мы могли ввести вариант гена, защищающий людей от рака — например, создав дупликацию гена-супрессора опухолей p53 — разве мы не захотели бы этого для своих детей?

Генетика — это область науки, созревшая для дискуссий. Обсуждения по рекомбинантной ДНК, генной терапии, клонированию и стволовым клеткам прошли хорошо. Руководящие принципы были разумными, и исследователи в основном им следовали.

Сам факт того, что люди со всего мира собираются, чтобы обсудить вопросы, связанные с последними прорывами в генной технологии, является очень сильным признаком того, что наука будет использоваться ответственно.